8月19日，美国FDA批准Cerdelga（eliglustat）用于1型戈谢病成人患者的长期治疗，戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，发生在不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人群中。这种酶的缺乏可引起脂肪物质在脾脏、肝脏及骨髓聚积。临床试验中戈谢病的主要特征为：肝脏及脾脏肿大、红细胞计数降低（贫血）、血小板计数降低及骨问题。

Cerdelga是一种含有Eliglustat的硬胶囊剂产品，口服给药。1型戈谢病患者中，该药物在临床试验中通过抑制脂肪形成的代谢过程而减少脂肪物质的产生。据估计，1型戈谢病在美国影响大约6000人。

FDA药品评价与研究中心药物评价III办公室副主任、医学博士、公共卫生学硕士Egan表示称：“今天的批准为1型戈谢病患者提供了另一种重要的治疗选择。此外，Cerdelga凭借临床试验数据还获得FDA孤儿药资格，这反映了FDA关注并致力于罕见疾病治疗药物的发展。”

两项由199名1型戈谢病受试者参与的临床试验中评价了Cerdelga的安全性及有效性。

在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的临床试验中，Cerdelga的安全性及有效性在40名之前未接受过酶替代治疗的1型戈谢病受试者中得到评价。受试者以初始剂量42mg接受治疗，每天给药两次，治疗4周后，服用最大剂量84mg，每天用药两次。与安慰剂相比，Cerdelga治疗可使脾脏体积从初始治疗到研究结束时（第39周）有更大程度的降低，达到了试验的主要终点。与安慰剂相比，Cerdelga大大地改善了肝脏体积、血小板计数及红细胞（血红蛋白）水平。

另一项临床试验试图在159 名之前经酶替代疗法稳定的1型戈谢病受试者中确定Cerdelga与酶替代疗法相比的安全性及有效性。试验中受试者接受酶替代治疗药物伊米苷酶或Cerdelga治疗。结果表明，在稳定血红蛋白水平以及改善血小板计数及脾脏和肝脏体积方面，Cerdelga治疗与伊米苷酶有类似效果。

在Cerdelga临床试验中观察到的最常见副作用有疲劳、头痛、恶心、腹泻、背部疼痛、四肢疼痛和上腹部疼痛等。Cerdelga由马萨诸塞州剑桥市的健赞公司生产。